诺华首席执行官 Vas Narasimhan 周二对 CNBC 表示：“这款药物可能会成为我们历史上最大的药物之一。”这家瑞士制药商押注其实验性多发性硬化症（MS）药物 remibrutinib 的峰值年销售额将超过40亿美元。
几天前，巴克莱在两项后期试验的详细结果公布后下调了对该药峰值销售额的预测。结果显示，这款药物在多发性硬化症患者中减少复发的幅度低于分析师预期。
这也凸显出诺华在准备于11月中旬概述长期增长战略之际所面临的挑战。
本周，尽管重磅心脏病药 Entresto 失去了关键专利保护，这家药企仍报告了销售增长。但巴克莱分析师表示，市场已经开始关注下一个专利悬崖，畅销药 Kisqali 和 Kesimpta 预计将在2032年前后面临专利到期。
巴克莱分析师周三表示，这才是“市场更大的问题”，并指出仅 Kisqali 和 Kesimpta 的到期就代表着180亿美元的峰值销售额。
在此背景下，诺华给出的指引是，remibrutinib 包括复发缓解型多发性硬化症以外适应症在内的总销售额将超过80亿美元。
宾夕法尼亚大学多发性硬化症专家 Amit Bar-Or 对 CNBC 表示，remibrutinib 似乎具有较有前景的安全性，但不太可能像诺华自家的 Kesimpta 等高效抗体药物那样有效控制复发缓解型多发性硬化症。
他补充说，这款药物最大的市场扩张机会，可能出现在正在进行的试验若显示其对进展型多发性硬化症有疗效时，因为该领域的治疗选择仍然有限。
remibrutinib 的作用机制
remibrutinib 属于一类被称为 BTK 抑制剂的药物，旨在降低会损伤多发性硬化症患者神经的免疫系统活动。
Kesimpta 的作用方式不同。它是一种单克隆抗体，可结合 CD20 蛋白，清除参与多发性硬化症自身免疫反应的 B 细胞。
与 Kesimpta 不同，remibrutinib 试图调节这些细胞的活性，而不是将其消除。
Bar-Or 区分了复发缓解型多发性硬化症与进展型多发性硬化症的生物学差异：前者患者会出现反复发作，后者则会随着时间推移逐渐恶化。
Bar-Or 表示，remibrutinib 在复发缓解型多发性硬化症中的临床结果似乎与罗氏的竞争对手 BTK 抑制剂 fenebrutinib 相近，但在预防复发方面不如 Kesimpta 等抗 CD20 疗法有效。
目前尚无头对头试验将 remibrutinib 与 fenebrutinib 或抗 CD20 疗法直接比较，因此很难进行直接对照。
他补充说，对于正在接受抗 CD20 治疗但病情进展的患者，这款药物仍可能成为一个有吸引力的转换选择。检验 remibrutinib 是否能有效治疗进展型多发性硬化症的一项在研临床试验预计将于2031年公布结果。
BTK 抑制剂的一项潜在优势在于，它们调节免疫细胞而不是将其消灭，这可能使其长期安全性优于一些现有多发性硬化症疗法，Bar-Or 说。不过，他补充说，目前仍缺乏足够的长期安全数据来证实这一点。
诺华发言人对 CNBC 表示，公司将 remibrutinib 主要视为扩大其多发性硬化症产品组合的机会，而不是取代 Kesimpta 的销售。
公司瞄准的是新近确诊患者、目前正在使用口服疗法的患者，以及可能符合转换条件、正在接受抗 CD20 疗法的患者。
诺华认为，Kesimpta 在复发缓解型多发性硬化症中的峰值年销售额有望超过60亿美元，而 remibrutinib 也有望超过40亿美元。
remibrutinib 的销售前景
晨星分析师 Jay Lee 对 CNBC 表示，诺华对 remibrutinib 在多发性硬化症领域“超过40亿美元”的峰值销售预测“在可能范围内”，但尚未“去风险化”。
Lee 补充说，这将取决于 remibrutinib 与罗氏竞争药物 fenebrutinib 的比较结果、药价谈判情况、其潜在耐受性优势是否能转化为患者更长时间坚持治疗，以及临床试验是否支持患者从现有多发性硬化症疗法转换。
“短期内，我预计 remibrutinib 最大的市场将是口服转换市场，也就是那些正在使用仿制口服药、需要转换治疗的患者，尤其是因为耐受性原因。”
目前，投资者关注的是 RESHAPE 试验。该试验纳入了40至70岁、正在使用罗氏抗 CD20 抗体 Ocrevus 的患者，预计将在2028年公布结果。
Lee 表示，虽然这可能让 remibrutinib 从 Ocrevus 和 Kesimpta 等 CD20 药物手中夺取部分市场份额，但“如果这意味着诺华从目前由罗氏领先的市场中获得更多复发缓解型多发性硬化症患者份额，那么这对诺华来说仍可能是有利的”，并补充说，诺华估计，符合转换条件且正在使用 CD20 药物的患者中，约75%并未使用 Kesimpta。
此外，remibrutinib 已获批用于治疗某些类型的慢性荨麻疹，而一项针对慢性炎症性皮肤病化脓性汗腺炎（HS）的后期临床试验预计将在11月19日之前公布结果。
巴克莱估计，HS 适应症的峰值年销售机会可达20亿美元，但由于中期试验中出现了不寻常的剂量反应模式，以及 HS 领域晚期试验失败的历史，该行仅赋予这款药物50%的成功概率。
